凝血障碍产品线

我们的 siRNA 凝血障碍产品组合正在开发新的治疗选择，以应对当前标准抗血栓治疗（即直接口服抗凝药，DOACs）面临的重大挑战。以艾乐妥（Eliquis，阿哌沙班）为代表的 DOACs 是全球第二大畅销药物，2024 年年度销售额超过 200 亿美元。该类别中的其他数十亿美元级药物也是大多数抗凝适应症的现行标准治疗。然而，DOACs 仍存在出血风险和每日给药等局限性，我们的在研疗法旨在克服这些不足。

我们的核心产品 SRSD107 是一款新型 因子XI（FXI）siRNA，具有差异化的产品特征：兼具潜在的出血安全性、给药频率更低、作用时间更长，并有潜力治疗当前不适合使用 DOACs 的高危患者人群，以及正在接受 DOAC 治疗但需调整剂量的患者。SRSD107 有望解决出血风险、药物相互作用、肾功能不全以及患者依从性差等难题。

以 SRSD107 为基石，我们正致力于构建具有协同效应的产品管线，通过多资产策略来应对血栓形成。这包括开发新型抗凝药物，重点提升对高血栓风险患者的疗效，同时提供更优的安全性。这些努力将共同克服当前凝血治疗标准的局限性，为血栓与止血的各个领域提供创新解决方案。

心血管代谢疾病产品线

我们的心血管代谢疾病产品线致力于变革心血管代谢疾病的治疗模式，专注于解决由基因定义、存在重大未满足医疗需求的疾病驱动因素。该产品线的核心是 SRSD216，一款具有差异化特征的 GalNAc 偶联 siRNA 候选药物，旨在强效且持续地降低 脂蛋白(a) [Lp(a)] 水平。

在 SRSD216 之外，我们正在构建一条深度且具有协同效应的产品管线，以应对广泛的心血管代谢驱动因素。这包括针对血脂异常、代谢疾病和心血管疾病的多个项目。我们的产品组合涵盖多个针对脂肪组织和肝脏组织的研究项目，以期实现心血管代谢获益，涉及血脂和甘油三酯管理以及糖尿病等领域；此外，还有针对心力衰竭治疗的研究项目，这些项目依托于能够靶向心脏组织的肝外递送技术。上述项目在设计时即考虑了互补的作用机制，未来有望通过联合用药，在多个心血管代谢和心血管通路上实现叠加或协同效应。这一多资产战略确保我们能够为各类高危患者人群提供一系列变革性、便捷的治疗方案，并巩固我们在新型心血管代谢治疗领域的领导地位。

肥胖症产品线

当前肥胖治疗领域以价值数十亿美元的 GLP-1 受体激动剂 为主导。这类药物尽管具有变革性的疗效，但面临显著的局限性，包括胃肠道毒性、减重效果随时间递减、在某些人群中疗效欠佳、显著的肌肉流失，以及高达 50%–68% 的停药率。约 25% 的患者因副作用而无法耐受 GLP-1 治疗。这些局限性在长期体重管理方面造成了巨大的未满足医疗需求。

我们的肥胖产品线正在研究至少 五项 siRNA 资产 的产品组合，其中包括 SRSD384，该候选药物经过专门设计，旨在克服上述局限性。