靖志科学,因创未来

RNAi是指一种分子生物学上由双链RNA诱发的基因沉默现象,其机制是通过阻碍特定基因的转录或翻译来抑制基因的蛋白表达。 当我们的药物分子进入细胞后可以影响靶蛋白的表达从而到达治疗的效果。

与其他药物机制不同,RNAi 药物具有更优异的疗效和安全性,具有更强的蛋白特异性且不容易影响其它蛋白的代谢。RNAi药物从转录水平进行治疗,可以大幅扩大人类基因组中可用于治疗靶点的比例,具有候选靶点丰富,具有更多的成药可能性。

借助中美两地的自有研发团队和技术平台的资源优势,加速新一代RNAi药物的开发。我们已经成功搭建了具有自主知识产权的RNAi药物研发平台,包括序列设计与筛选、化学修饰与优化、GalNAc偶联递送系统等核心能力,已开发丰富的第一代心血管领域siRNA产品,我们将持续技术迭代,持续开发创新RNAi药物,真正改变患者生活。

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