靖因药业宣布：新一代长效FXI siRNA抗凝药获欧盟II期临床批准

2025年7月23日，圣地亚哥 & 上海 – 靖因药业今日宣布，其新一代siRNA疗法SRSD107已获欧洲药品管理局（EMA）批准开展II期临床试验。SRSD107是一种特异性靶向抗凝血因子XI的新一代siRNA疗法，用于预防和治疗血栓栓塞性疾病。此次批准标志着该项目在监管路径上的重要里程碑，并为在多个欧洲国家开展临床研究奠定了基础。SRSD107的开发是靖因药业与CRISPR Therapeutics战略合作的一部分，双方致力于推动心血管及凝血相关疾病领域的创新疗法研发。

SRSD107是一款新一代的长效siRNA疗法，旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶点在病理性血栓形成中起关键作用，但对正常止血功能的影响较小。通过靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险，展现出有别与凝血因子X活性（FXa）抑制剂的治疗优势。SRSD107的潜在适应症广泛，包括房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者，以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。

此次II期临床试验是在SRSD107于中国和澳大利亚完成的两项I期临床研究基础上开展的。在这些研究中，单剂量SRSD107表现出良好的安全性和耐受性。此外，SRSD107在降低FXI抗原水平和延长活化部分凝血活酶时间（aPTT）方面展现出显著且持久的药效。相关研究成果已分别在2024年美国血液学会（ASH）¹年会及2025年美国心脏病学会（ACC）²年会上进行展示。

靖因药业首席医学官于沛川博士表示：“本次SRSD107-201的II期临床试验旨在评估在接受全膝关节置换术患者中预防静脉血栓栓塞（VTE）的安全性和疗效。该研究将验证SRSD107的抗凝潜力，并为未来关键性临床试验提供剂量优化的依据。我们期待与欧洲各地的临床试验机构紧密合作，共同推动这一重要研究的进展。”

靖因药业首席执行官兼执行董事冀群升博士表示：“靖因团队始终致力于解决心血管和脑血管领域中尚未满足的重大医疗需求。本次进展不仅是公司研发管线战略的重要一步，也进一步彰显了我们推动全球创新疗法开发的坚定承诺。”

关于血管栓塞

血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉循环中，是大多数心肌梗死、缺血性脑卒中和静脉血栓栓塞症（VTE）的共同病理基础。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引发的疾病³。

关于SRSD107注射液

SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）信使核糖核酸（mRNA），抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血作用。临床前试验数据显示，单次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI浓度近100%，且持续时间可长达半年，同时未见出血。SRSD107兼具强效持久作用和良好的安全性，有望成为潜在的同类首创（First-in Class）和同类最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝药物。

关于CRISPR Therapeutics与靖因药业的合作

CRISPR Therapeutics与靖因药业于2025年5月达成战略合作，共同开发并商业化用于治疗血栓性疾病及其他严重疾病的新型小干扰RNA（siRNA）疗法。双方的首个合作项目SRSD107是一款长效siRNA药物，靶向凝血因子XI（FXI），有望在疗效和安全性方面实现同类最佳。

根据协议，双方将共同开发SRSD107，并按比例分担成本与分享利润。CRISPR Therapeutics负责该产品在美国的商业化工作，靖因药业则负责大中华区的商业化与推广。此外，CRISPR Therapeutics还拥有许可最多两个额外siRNA项目的选择权。

此次合作标志着CRISPR Therapeutics在RNA药物领域的拓展，进一步丰富其治疗产品组合，并与其在基因编辑领域的持续努力形成互补，扩大在严重及慢性疾病领域的影响力。对靖因药业而言，此次合作是其全球布局RNA创新疗法的重要里程碑，充分发挥其在siRNA设计与递送方面的深厚技术优势。

关于靖因药业

靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，致力开发颠覆慢病防治的siRNA新疗法的领军者。目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107，高脂蛋白(a)的SRSD216，和血脂异常的SRSD101。

成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新发现中心，中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计融资近1.5亿美元。

引用文献

1. Blood (2024) 144 (Supplement 1): 4009.

2. J Am Col Card (2025) 85:12 (Supplement): 2379.

3. Lozano R, Naghavi M, Foreman K, et al. Global and regional mortality from 235 causes of death for 20 age groups in 1990 and 2010: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2010. Lancet. 2012;380, 2095-1128.