我们的专有 PEPR® 平台具备化学修饰、靶点与基因选择、siRNA 序列设计与优化,以及先进递送技术等多重功能。这些特性增强了 siRNA 的稳定性和靶点结合能力,从而实现更高效、更持久的治疗效果。其化学修饰可减少脱靶效应,改善安全性特征,从而可能获得更宽的治疗窗口,这对慢性病治疗至关重要。
此外,我们正在推进肝外递送技术,将 siRNA 的作用范围从肝脏拓展至脂肪、骨骼肌、心脏、肾脏及中枢神经系统(CNS)等组织。我们已通过不断增长的专利申请和授权组合对平台进行知识产权保护,涵盖化学修饰工具箱、特定基因序列以及平台的其他各个方面。
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